Régimen de trasplante de intensidad reducida amplía acceso a donantes en la enfermedad de células falciformes

La anemia falciforme es un trastorno sanguíneo hereditario que deforma los glóbulos rojos, provoca vasooclusión y reduce la esperanza de vida. Muchos candidatos a trasplantes curativos carecen de donantes totalmente compatibles, y el acondicionamiento intensivo puede dañar los órganos y la fertilidad.

Por lo tanto, los hospitales necesitan regímenes que amplíen las opciones de donantes y, al mismo tiempo, limiten la toxicidad. Para abordar este desafío, los médicos de Johns Hopkins han desarrollado un enfoque de trasplante de médula ósea de intensidad reducida, diseñado para proporcionar curas duraderas con menor riesgo de rechazo.

Un estudio realizado por investigadores del Centro Oncológico Kimmel de Johns Hopkins (Baltimore, MD, EE. UU.) evaluó un régimen que permite utilizar donantes emparentados haploidénticos, o parcialmente compatibles, como un padre, un hijo o un hermano. Los pacientes reciben quimioterapia de baja dosis e irradiación corporal total antes del trasplante para moderar la inmunidad del receptor, seguida de inmunosupresión postrasplante para prevenir la enfermedad de injerto contra huésped. El protocolo incorpora ciclofosfamida postrasplante e irradiación corporal total de 400 centigray.

En un nuevo estudio publicado en Blood Advances , 43 personas con anemia falciforme, de entre 5 y 41 años, se sometieron a un trasplante en un único centro entre noviembre de 2014 y enero de 2025. Siete recibieron un donante totalmente compatible y 36, un donante parcialmente compatible. Todos los participantes presentaron más de dos complicaciones graves de la enfermedad, como accidente cerebrovascular o necrosis avascular.

Con un seguimiento promedio de 2,43 años, la probabilidad de supervivencia global a cinco años fue del 95,5%, y la probabilidad de supervivencia libre de enfermedad a dos años fue del 94,5%. El fallo del injerto ocurrió en el 5% de los pacientes. La enfermedad de injerto contra huésped grave se presentó en el 2,4% y los casos moderados en el 7,3%. Los pacientes suspendieron la inmunosupresión en un promedio de 354 días, y 10 adultos pudieron interrumpirla a los seis meses.

El estudio también analizó los resultados de fertilidad tras el trasplante. De las 27 mujeres, 12 recuperaron la menstruación o normalizaron sus niveles hormonales, y dos lograron embarazos exitosos en un plazo de cinco años. De los siete hombres, cinco normalizaron sus niveles hormonales; a todos los pacientes se les ofreció la preservación de la fertilidad antes del trasplante.

En términos operativos, los adultos permanecieron hospitalizados un promedio de 12 días, y el 67 % de los usuarios previos de opioides dejaron de consumirlos tras el procedimiento. Los investigadores destacan la posible accesibilidad de este tratamiento en comparación con la terapia génica, citando costos sustancialmente menores.

“La tasa de supervivencia a largo plazo en nuestro estudio fue de aproximadamente el 95%, por lo que estamos curando a la gran mayoría de las personas que reciben un trasplante con donantes incompatibles. En esencia, casi todas las personas que padecen anemia falciforme o talasemia, un trastorno sanguíneo hereditario, pueden curarse, porque casi todas tienen un donante”, afirmó el Dr. Javier Bolaños-Meade, profesor de oncología en la Facultad de Medicina de la Universidad Johns Hopkins.

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El Centro Oncológico Kimmel de Johns Hopkins