Terapia alivia los síntomas de la fibrosis quística

Un nuevo estudio nuevo afirma que la fibrosis quística (FQ) es causada por un gen defectuoso que previene que un poro se desarrolle en las paredes celulares, y describe una terapia nueva radical para aliviar los síntomas de la FQ.

Investigadores de la Fundación Internacional ShaRe (Sammamish, WA, EUA) realizaron una revisión extensa de la literatura y presentaron un modelo nuevo de patología para la fibrosis quística. El modelo nuevo está basado en el entendimiento de que las personas con FQ carecen del regulador de conductancia transmembrana (CFTR) de la fibrosis quística, una "puerta” celular responsable por el transporte del glutatión (GSH). Los investigadores propusieron que las mutaciones del CFTR, responsables por un transporte anormal del GSH, causan aberraciones de los niveles de GSH en el ambiente intracelular y extracelular. Esas alteraciones en los niveles celulares normales de GSH afectan el estado redox de la célula, afectando por lo tanto la proteína de estrés intracelular, metalotioneína.

Esta interrupción prevendrá naturalmente la liberación de zinc, como un cofactor para varios procesos enzimáticos, y causará alteraciones en la inmunidad humoral y la mediada por células. Además, el síntoma de moco grueso pegajoso en los pacientes con FQ debe ser explicado por medio del entendimiento de que la sobresulfatación del moco es un resultado directo del GSH celular elevado y la cisteína. Los problemas de hiperinflamación, alteración en el pH, y el desequilibrio de los ácidos grasos, típicos en la FQ también pueden estar asociados con alteraciones en la homeostasis del GSH. Los investigadores proponen una terapia nueva que hace uso de un poro similar, la proteína resistente a múltiples drogas (MDR), para remover de la célula lo que normalmente se haría a través de CFTR. Esto se logra usando una clase de compuestos conocidos como isotiocianatos. La investigación nueva fue publicada en la edición de Enero de 2007 de la revista "The Journal of Medical Hypotheses”.

"Estamos emocionados por esta terapia. Por primera vez en todo el mundo, puede ser que se tome una píldora por día, que corregirá el desequilibrio en las células de la FQ. Si esos desequilibrios pueden ser corregidos con esta terapia, puede ser posible eliminar la necesidad de la plétora de procedimientos médicos y hospitalizaciones a que esos pacientes tienen que someterse, empezando a una edad muy temprana”, dijo la autora principal, Melanie Childers.

La fibrosis quística afecta los sistemas respiratorio y digestivo por la producción de moco espeso, pegajoso que se coagula en los pulmones y causa infecciones respiratorias, llevando eventualmente a una muerte temprana (la edad de supervivencia media es de 38.6 años). Una de 30 personas son portadores del gen de FQ y uno de 2.500 bebés nacen con FQ.




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