Terapia genética con factor VIII para la hemofilia

En un ensayo clínico en fase I, sobre la entrega no viral de Factor VIII usando células modificadas genéticamente, a los pacientes con hemofilia A, se demostró que cuatro de los primeros seis pacientes disminuyeron la frecuencia de sangrado, mientras que a dos pacientes se les suspendió el sangrado por aproximadamente un año después del tratamiento. Los resultados fueron presentados en la reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología. El ensayo fue realizado por investigadores del Beth Israel Deaconess Medical Center (NY, NY, USA) y la Escuela Médica de Harvard (Boston, MA, USA).

En el ensayo, se tomó una muestra pequeña de células del paciente, en un procedimiento que no requirió hospitalización, las cuales fueron enviadas a una fábrica donde las células fueron sometidas a un proceso de ingeniería genética con el fin de poder producir la proteína coagulante factor VIII por un periodo largo de tiempo. Las células fueron inyectadas al paciente donde se demostró que eran seguras y se toleraban bien. No hubo efectos colaterales adversos serios. El procedimiento fue desarrollado por Transkaryotic Therapy (TKT, San Francisco, CA, USA). La tecnología de la compañía está diseñada para aprovechar la capacidad del paciente de sintetizar las proteínas terapéuticas por períodos largos, suministrando resultados terapéuticos mejorados, una reducción de efectos colaterales, cumplimiento por parte del paciente y, reducción de costos.

"Estamos muy emocionados por la actividad clínica que hemos visto en esta etapa tan temprana del programa, pero es importante enfatizarle a la comunidad hemofílica que tenemos mucho trabajo por delante para desarrollar un tratamiento seguro y efectivo”, dijo Richard F. Selden, M.D., presidente y Gerente General del TKT.



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