Terapéutica RNAi para virus respiratorios

Los investigadores han mostrado que una dosis única de un agente terapéutico nuevo de interferencia de ARN (RNAi) puede inhibir la replicación del virus sincitial respiratorio (VSR) como profilaxis y tratamiento cuando es administrado por aplicación intranasal en forma líquida.

El agente terapéutico, llamado ALN-RSV01, silencia específicamente un gen VRS requerido para la replicación viral. Los estudios preclínicos en ratones demostraron que una dosis única protegía contra la infección subsiguiente del VSR. El compuesto también mostró ser efectivo en el tratamiento de una infección VRS existente. Estudios en progreso y futuros están analizando la aplicación tópica del terapéutico para el pulmón por la aerolización por medio de un nebulizador.

El VSR es un virus altamente contagioso que causa infecciones repetidas en el tracto respiratorio superior e inferior. Infecta aproximadamente a cada niño al menos una vez a la edad de dos años y es la mayor causa de hospitalización debida a infección respiratoria en los niños y las personas con sistemas inmunocomprometidos.

El terapéutico nuevo fue desarrollado por Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Cambridge, MA, EUA), que está desarrollado terapéuticas novedosas basadas en la interferencia RNAi. Puesto que muchas enfermedades son causadas por la actividad inapropiada de genes específicos, la capacidad de silenciar y regular tales genes selectivamente a través del RNAi proporciona una manera de tratar una gama amplia de enfermedades humanas.

"Basados en los datos preclínicos alentadores que hemos visto hasta hoy, estamos dirigiendo ALN-RSV01 primero hacia los ensayos clínicos humanos en la primera mitad de 2006”, anotó John Maraganore, Ph.D., presidente y director ejecutivo de Alnylam. Los datos fueron presentados durante el encuentro anual de la Academia Americana de Alergia, Asma e Inmunología en San Antonio (TX, EUA) en Marzo de 2005.





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