Donantes familiares semicompatibles podrían ampliar trasplantes en anemia aplásica grave
Actualizado el 29 Oct 2026
La anemia aplásica grave es un trastorno poco frecuente y potencialmente mortal en el que la médula ósea no produce suficientes células sanguíneas sanas, lo que deja a los niños y adultos jóvenes vulnerables a la anemia, las infecciones y el sangrado. El tratamiento curativo suele requerir un trasplante de médula ósea, pero muchos pacientes no cuentan con un hermano totalmente compatible y pueden tener dificultades para encontrar un donante no emparentado adecuado.
Para ampliar el acceso al trasplante, los investigadores han desarrollado un enfoque con donante parcialmente compatible que podría ofrecer una opción curativa a más pacientes.
El enfoque se desarrolló en el Centro Oncológico Integral Sidney Kimmel de Johns Hopkins (Baltimore, MD, EE. UU.) y se evaluó con el Centro Infantil Johns Hopkins. Utiliza donantes familiares haploidénticos, o parcialmente compatibles, como padres, hermanos u otros parientes. Los pacientes reciben un acondicionamiento de intensidad reducida con dosis más bajas de quimioterapia y radiación antes del trasplante.
El método también incluye ciclofosfamida después del trasplante para ayudar a prevenir la enfermedad de injerto contra huésped. Esta complicación ocurre cuando las células inmunitarias del donante atacan los órganos y tejidos sanos del receptor. Al utilizar donantes familiares que están disponibles con facilidad, la estrategia aborda una barrera importante para el acceso oportuno al trasplante.
La revisión retrospectiva incluyó a 31 pacientes de entre 2 y 20 años que se sometieron a trasplante de médula ósea en Johns Hopkins entre 2014 y 2024. Veintitrés pacientes recibieron la plataforma de intensidad reducida con ciclofosfamida postrasplante, incluidos 21 que recibieron médula de donantes familiares parcialmente compatibles y dos de hermanos totalmente compatibles. Ocho pacientes recibieron trasplantes de hermano compatible según el tratamiento estándar, con un régimen farmacológico diferente antes y después del trasplante.
Entre los 23 pacientes tratados con ciclofosfamida postrasplante, 22 sobrevivieron, lo que arrojó una tasa de supervivencia global del 96%. Sobrevivieron los 14 pacientes cuya enfermedad había reaparecido o no había respondido por completo a la terapia previa, al igual que ocho de nueve pacientes que no habían recibido tratamiento previo. Los ocho pacientes que recibieron trasplantes de hermano compatible según el tratamiento estándar también sobrevivieron.
Los hallazgos se publicaron el 3 de agosto en Blood Advances. Al cabo de un año, los pacientes sobrevivientes que recibieron el enfoque más reciente tenían al menos un 95% de células sanguíneas derivadas del donante, lo que indica un injerto duradero. Todos los pacientes sobrevivientes seguían siendo independientes de las transfusiones de sangre en el último seguimiento, la enfermedad grave de injerto contra huésped fue poco frecuente y el 95% ya no requería medicamentos inmunosupresores un año después del trasplante.
Los investigadores señalaron que, en general, las complicaciones a largo plazo fueron infrecuentes, aunque algunos pacientes presentaron problemas renales o cambios en la función de las hormonas reproductivas. También advirtieron que el estudio fue relativamente pequeño y que se necesita un seguimiento más prolongado para evaluar los efectos tardíos.
“Estos hallazgos muestran que podemos superar barreras de larga data para la disponibilidad de donantes, al tiempo que logramos un injerto duradero y una excelente supervivencia”, dijo Margarita Dionysiou, M.D., oncóloga pediátrica y primera autora del estudio. “Para los niños y adultos jóvenes con anemia aplásica grave, este enfoque ofrece una oportunidad de curación sin los retrasos asociados con la búsqueda de un donante totalmente compatible”.
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Centro Oncológico Integral Sidney Kimmel de Johns Hopkins
Johns Hopkins Children’s Center