Terapia segura y eficaz trata la hemoglobinuria paroxística nocturna

Se ha desarrollado una terapia para la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) una enfermedad hematológica rara, incapacitante y mortal, definida por la destrucción crónica de los eritrocitos o hemólisis.

La hemólisis puede causar uno o más de los siguientes síntomas en los pacientes con HPN: anemia severa, fatiga incapacitante, dolor recurrente, dificultad respiratoria, hipertensión pulmonar, episodios intermitentes de orina oscura coloreada (hemoglobinuria), enfermedad renal, baja calidad de vida y coágulos sanguíneos (trombos). La HPN afecta con frecuencia a las personas en la flor de sus vidas, con un inicio promedio de la enfermedad en los años 30s. La supervivencia mediana calculada para los pacientes con HPN está entre 10 y 15 años desde el momento del diagnóstico.

La HPN es una enfermedad genética adquirida, definida por hemólisis, en la cual los eritrocitos de los pacientes son destruidos por el complemento, un componente del sistema inmune del cuerpo. La HPN es una enfermedad rara que afecta aproximadamente a 8.000 a 10.000 personas en Norteamérica y Europa. El diez por ciento de los pacientes desarrollan los síntomas a los 21 años de edad o más jóvenes. La HPN se desarrolla sin aviso y puede ocurrir en hombres y mujeres de todas las razas, orígenes y razas.

Alexion Pharmaceuticals, Inc., (Cheshire, CN, EUA) ha recibido aprobación de mercadeo de la Administración de Alimentos y Drogas de los Estados Unidos (FDA) para Soliris (eculizumab), en el tratamiento de pacientes con HPN, para reducir la hemólisis. A los pacientes con HPN, les falta una proteína específica que protege normalmente a los eritrocitos de la destrucción por un componente del sistema inmune, llamado complemento terminal. Soliris, un inhibidor del complemento previene la hemólisis bloqueando selectivamente el complemento terminal.

La HPN afecta frecuentemente a las personas en la flor de la vida, con una edad promedio de inicio en los 30s. La supervivencia mediana calculada para los pacientes con HPN está entre 10 y 15 años desde el momento del diagnóstico.

Los estudios mostraron que Soliris redujo la hemólisis en cada uno de los pacientes tratados. La reducción en la hemólisis se presentó dentro de la semana de iniciar el tratamiento y se sostenía por períodos de hasta 54 meses con una dosificación continuada de Soliris. La reducción en hemólisis expandió el número de células circulantes con HPN y, por lo tanto, aumenta el nivel de hemoglobina. Los pacientes con Soliris reportaron menos fatiga y mejor calidad de vida relacionada con la salud. Había menos eventos trombóticos con el tratamiento con Soliris, que durante el mismo período de tiempo antes del tratamiento.



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