Diseñan moléculas para combatir el Alzheimer y otros trastornos neurodegenerativos

Los investigadores han diseñado un conjunto de moléculas con potencial para tratar la mayoría de enfermedades neurodegenerativas que se caracterizan por la presencia de proteínas mal plegadas, como las de Alzheimer, Parkinson y Huntington.

Estas moléculas se basan en lo que el desarrollador de la tecnología, NeuroPhage Pharmaceuticals, Inc. (Cambridge, MA, EUA), llama el motivo de interacción general del amiloideo (GAIM), el cual reconoce una característica que es típica de muchas proteínas mal plegadas nocivas y no de sólo un tipo de proteína mal plegada. Este método proporciona una gama de objetivos terapéuticos, de modo que diversas patologías, tales como las placas de beta amiloideo, los ovillos tau y los cuerpos de alfa-sinucleína de Lewy, pueden ser tratados todos simultáneamente con un mismo fármaco candidato.

Por otra parte, se ha demostrado que las moléculas de GAIM no sólo evitan la formación de nuevos agregados de proteínas nocivas, sino que también pueden eliminar los agregados existentes tanto en la forma de oligómeros solubles como de fibras insolubles, tales como los de las placas y los ovillos.

Los hallazgos de esta tecnología fueron publicados en línea el 22 de abril de 2014 en la revista Journal of Molecular Biology.

El descubrimiento del GAIM ha llevado a la creación del candidato principal de NeuroPhage, el NPT088, consistente en el motivo GAIM fusionado a una porción de un anticuerpo humano. El resultado es un posible tratamiento que puede ser administrado de forma sencilla a los pacientes. NeuroPhage ha reunido gran cantidad de datos preclínicos sobre este candidato, demostrando su eficacia con diversos modelos de las enfermedades de Alzheimer y de Parkinson y de enfermedades relacionadas que se caracterizan por la agregación de la proteína tau. NeuroPhage espera que el NPT088 esté listo para los estudios en humanos a finales de 2015.

NeuroPhage Pharmaceuticals tiene en desarrollo fármacos candidatos fusionados con proteínas para tratar las enfermedades neurodegenerativas, muchas de las cuales producen deterioro mental progresivo y demencia. NeuroPhage está desarrollando inicialmente candidatos para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer y de la enfermedad de Parkinson, en las cuales se acumulan diferentes proteínas mal plegadas que actúan conjuntamente para intensificar adicionalmente la evolución de la enfermedad.

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NeuroPhage Pharmaceuticals