La anemia crónica se cura por terapia génica

Un estudio de prueba de concepto describe un nuevo método terapéutico genético, empleando vasos sanguíneos diseñados genéticamente para suministrar eritropoyetina (EPO) a ratones anémicos.

Los investigadores de la Facultad de Medicina de Harvard (Boston, MA, EUA) crearon un nuevo tipo de vaso sanguíneo mediante el aislamiento células endoteliales formadoras de colonias de la sangre humana y la inserción en estas células en el gen que codifica la EPO. El gen insertado fue parte de un complejo que incluía un “interruptor de apagado/encendido" activado por la droga, doxiciclina.

Las células formadoras de colonias, diseñadas genéticamente, fueron inyectadas bajo la piel de ratones inmunodeficientes a los que se les había provocado una anemia con un tratamiento de radiación (como suele ocurrir en pacientes con cáncer) o por la pérdida de tejido del riñón (modelando la insuficiencia renal crónica).

Los resultados, publicados en la edición de noviembre 17, 2011, de la revista “Blood” revelaron que las células trasplantadas formaron espontáneamente redes de vasos sanguíneos que se integraron con el sistema circulatorio propio de los animales. La EPO producida por las células con ingeniería genética, era liberada directamente en el torrente sanguíneo. La producción de EPO podía ser controlada por la administración o retención de doxiciclina.

“Los implantes de vasos sanguíneos son una tecnología ideal para aplicaciones de terapia génica, cuyo objetivo es la administración de fármacos sistémicos”, dijo el autor principal, el Dr. Juan M. Melero-Martin, profesor asistente de cirugía en la Facultad de Medicina de Harvard. “Los vasos sanguíneos son uno de los pocos tejidos sobre los que tenemos un buen control en el injerto. Las células endoteliales son fáciles de aislar de la sangre, son buenas para reunirse y formar vasos sanguíneos, y son ideales para liberar compuestos en la sangre, ya que recubren los vasos sanguíneos”.

“Estos fármacos son fabricados actualmente en bioreactores por las células diseñadas, y son muy caros de hacer en grandes cantidades. El cambio de paradigma aquí es, ¿por qué no instruir a las propias células a ser la fábrica”? dijo el Dr. Melero-Martin.

Si este método puede ser aplicado en seres humanos, les ahorraría a los pacientes el tener que recibir frecuentes inyecciones de EPO, lo que reduce los costos médicos asociados con el tratamiento de la anemia.


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Harvard Medical School