Primera terapia genética in vivo en el cerebro adulto para la enfermedad de Parkinson

Como parte de un ensayo clínico en fase I, los cirujanos han realizado recientemente la primera terapia génica para la enfermedad de Parkinson en un hombre de 55 años. Se esperaba que el paciente regresara a su casa dos días después de la cirugía.

En el procedimiento, los cirujanos ubicaron la localización óptima en el cerebro del paciente usando la información de una imagen de resonancia magnética (RM) 3T, avanzada, la cual se combinó con una tomografía computarizada. El objetivo final se confirmó usando sondas eléctricas finas que identificaron el patrón de firmas de la actividad eléctrica de las células individuales dentro del cerebro. Durante este proceso, el paciente estaba despierto y no medicado, puesto que la medicación y la anestesia pueden confundir la información eléctrica. Una vez se confirmó el objetivo, se suministró lentamente un adenovirus asociado (AVA), a través de un catéter muy fino.

Después de una infusión de 90 minutos, se removió el catéter, se cerró la piel y el paciente fue enviado a la sala de recuperación. El AVA es el medio mediante el cual el gen de la decarboxilasa del ácido glutámico (GAD) entra en las células cerebrales apropiadas y comienza la producción de una proteína que produce GABA, una molécula liberada por las células nerviosas para inhibir o disminuir la actividad.

La cirugía de cinco horas fue realizada por el Dr. Michael G. Kaplitt, profesor asistente de neurocirugía en el Colegio Médico Weill Cornell (Nueva York, NY, EUA). "La meta de nuestro enfoque de terapia génica es ‘reestablecer' un grupo específico de células que se han vuelto hiperactivas en una parte afectada del cerebro, causando la dificultad en los movimientos, asociados con la enfermedad de Parkinson”, dijo el Dr. Kaplitt.




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Weill Cornell Medical College