Manipulando el genoma en las células madre embrionaria

Mientras trabajaban con células madre humanas, los investigadores han descrito un enfoque electroporético basado en las características físicas de las células madre embrionarias (ME) que les ha permitido manipular genes individuales dentro del genoma humana. Su trabajo fue descrito en la edición en línea de Febrero 10, 2003 de "Nature Biotechnology”.

Investigadores de la Universidad de Wisconsin ((Madison, EUA), lograron modificar una técnica de recombinación genética usada para producir ratones "sin genes” usados con células madre humanas (ME). Las diferencias significativas entre las células madre humanas y de ratón habían, hasta ahora, impedido la aplicación de esta técnica a las células ME humanas. Había sido difícil lograr eficiencias de transfección altas, estables en las células ME y, en particular, los protocolos de electroporación establecidos para las células de ratón, no funcionaban bien en las células ME humanas. También, en contraste a las células madre murinas, las células humanas ME no se podían clonar eficientemente dificultando el tamizaje de eventos raros de recombinación.

En el estudio actual, los autores describen el aislamiento y manipulación del gen que causa el síndrome de Lesch-Nyhan, una enfermedad genética rara. La capacidad de añadir o eliminar genes en las células ME ofrece abrir puertas a la investigación del uso clínico de las células madre. "De hecho, la recombinación homóloga es una de las técnicas esenciales necesarias para que las células ME humanas cumplan su promesa como una herramienta de investigación básica y tiene implicaciones básicas para los transplantes basados en células ME y las terapias génicas”, explicaron los autores el Dr. Dr. Thomas P. Zwaka y el Dr. James A. Thomson, investigadores del Centro Nacional de Investigación en Primates de la Universidad de Wisconsin.


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University of Wisconsin