Implante tisular como una alternativa para la terapia génica

El uso del tejido propio de un paciente, como el sitio para producir y suministrar cantidades precisas de proteínas, puede ser una alternativa a la terapia génica y otras fuentes de proteínas.

Se toma una tira pequeña de piel del paciente y se modifica por ingeniería genética in vitro para introducirle genes específicos con un vector viral. La pequeña cantidad de tejido se convierte en una "fábrica”, llamada "Biobomba”, la cual produce una proteína terapéutica para el tratamiento de enfermedades como la anemia, el desgaste muscular, y la hepatitis, entre otras. Después de ser implantado bajo la piel, este tejido modificado comienza a suministrar una cantidad medida de proteína. La producción de proteínas puede durar varios meses, y la terapia se puede suspender simplemente retirando el implante.

"Se busca que la Biobomba sea una alternativa a las inyecciones intravenosas de proteínas, la terapia génica y las tecnologías de liberación lenta de proteínas”, dijo el Dr. Andrew Pearlman, director ejecutivo de Medgenics, el desarrollador de la Biobomba. "Las inyecciones son una forma ineficiente de suministrar proteínas terapéuticas porque hay un pico inicial en la concentración de proteínas al momento de la inyección intravenosa, la cual puede tener efectos colaterales tóxicos. Igualmente, hay una caída rápida en las concentraciones de proteínas a niveles subóptimos en términos terapéuticos, y el paciente debe esperar hasta la inyección siguiente para restaurar el nivel terapéutico de la proteína”.

La forma de la tira de tejido es crítica para el método de la Biobomba. Ha sido seleccionado para permitir que el tejido viva fuera del cuerpo por varios meses mientras es alterado genéticamente. Es suficientemente grande para incluir un tejido viable, pero suficientemente delgado para que las células estén muy cercanas al medio de soporte con el fin de recibir nutrientes por difusión. Solo se requiere un medio mínimo, y no se usan productos animales o suero.

"Hay una ventaja crítica sobre la terapia génica, la cual es un intento de producir una droga dentro del cuerpo inyectando un virus con el gen deseado que iniciará la producción de una cierta proteína por las células del cuerpo. Sin embargo, no se puede saber cuanta proteína se producirá y por cuales células, y no hay manera de detener la terapia génica, en caso necesario”, explicó el Dr. Pearlman. "Si se quiere detener nuestro tratamiento, simplemente se saca”, dijo el Dr. Pearlman.




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