Terapia génica parece prometedora para la anemia

Una terapia génica nueva que usa el gen EPO ha mostrado la capacidad de curar la anemia en ratones. Los datos preclínicos de la terapia fueron presentados durante el Congreso de la Sociedad Americana para Terapia génica en Boston (MA, EUA).

La anemia es relativamente común en los pacientes con enfermedad renal, en los pacientes con SIDA tratados con AZT, y en los pacientes con quimioterapia. El tratamiento actual es la eritropoyetina recombinante (EPO) pero la determinación de la dosis exacta es difícil. La nueva terapia busca eliminar este problema, de acuerdo con Oxford BioMedica plc (Oxford, RU), el desarrollador.

La terapia consiste de un vector de entrega viral que transporta el gen humano EPO, bajo el control del elemento de control de la hipoxia (HRE), de la compañía. El HRE es sensible a las concentraciones bajas de oxígeno y prenderá el gen, como respuesta. Cuando las concentraciones de oxígeno regresan a la normalidad, el HRE "apaga” el gen sirviendo como un mecanismo de control para la producción de EPO in situ. De esta manera produce EPO cuando la anemia de base produce concentraciones sistémicas bajas de oxígeno, conduciendo al aumento selectivo en el número de glóbulos rojos. Cuando el recuento de eritrocitos llega a niveles normales, y la concentración sistémica de oxígeno llega a niveles normales el gen EPO se apaga.

El tratamiento llamado Repoxygen, está diseñado para ser inyectado en el músculo. "Los datos de eficacia preclínicos para el Repoxygen son excelentes y estamos considerando el desarrollo clínico del producto, probablemente con un socio”, dijo el Prof. Alan Kingsman, director ejecutivo de Oxford Biomedica.






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