Terapia con minigenes para la fibrosis quística

Las versiones acortadas del regulador transmembrana normal de la fibrosis quística (CFTR, por su sigla en inglés) pueden funcionar como una proteína de tamaño completo en modelos experimentales de fibrosis quística (FQ), de acuerdo con investigadores de la Universidad de Iowa (UI, Iowa City, EUA). El hallazgo puede conducir a estrategias que hagan de la terapia génica para la FQ una realidad.

A pesar de las ventajas del usar el virus adeno-asociado (AAV) como vector, para la terapia génica de fibrosis quística, el AAV es demasiado pequeño para acomodar el gen normal de CFTR. Los investigadores hicieron una serie de minigenes CFTR que producían proteínas cortas en las células de la vías aéreas eliminando partes de la proteína CFTR de una región llamada dominio R. Dos sistemas modelos de células con FQ fueron usadas para demostrar la habilidad de las proteínas acortadas para actuar como CFTR de tamaño completo en las células de las vías aéreas. Los modelos experimentales fueron diseñados para simular las células de las vías aéreas de los humanos con FQ. En ambos modelos, cada minigen hizo proteínas con todas las propiedades y funciones de las células normales de tamaño completo. Se requieren estudios adicionales para generar un vector que sea útil en la terapia génica para la fibrosis quística.

"Demostramos que podíamos eliminar una parte bastante significativa del dominio sin afectar la capacidad de la proteína para transportar los iones de cloro, manteniendo la capacidad de la célula para funcionar en el sitio correcto”, dijo Lynda S. Ostedgaard, P.h.D., profesora asociada en la UI en medicina interna y autora principal del estudio.



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Universidad de Iowa