Nanopartículas con rapamicina corrigen defectos de autofagia en modelo murino de distrofia muscular

Se encontró que unas nanopartículas recubiertas con rapamicina mejoraron la fuerza y la función cardiaca en un modelo de ratón de la distrofia muscular de Duchenne.

Los investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington (San Luis, MO, EUA) buscaron la manera de corregir los defectos de la autofagia. Para este fin, desarrollaron una clase de nanopartículas de perfluorocarbono recubiertas con el fármaco rapamicina. La rapamicina es un fármaco inmunosupresor utilizado para prevenir el rechazo luego de un trasplante de órganos y es especialmente útil en el trasplante renal. Este fármaco impide la activación de las células T y de las células B mediante la inhibición de su respuesta a la interleuquina 2 (IL-2). También se utiliza como un revestimiento de la endoprótesis coronaria. La rapamicina funciona, en parte, mediante la eliminación de las células blancas de la sangre viejas y anormales y es eficaz en ratones con autoinmunidad y en niños con una rara afección denominada síndrome linfoproliferativo autoinmune (ALPS).


Los investigadores informaron en la edición digital del 5 de febrero de 2014 de la revista FASEB Journal, que después de una inyección, las nanopartículas se concentraron en los sitios de la inflamación, permitiendo al fármaco penetrar el tejido muscular. Los ratones tratados mostraron un aumento del 30% en la fuerza de agarre y una mejora significativa en la función cardiaca, sobre la base de un incremento en el volumen de sangre bombeado por el corazón. Esta mejora en el desempeño físico se produjo en ratones mdx tanto jóvenes como adultos e incluso en ratones de tipo silvestre envejecidos, lo cual sienta las bases para pensar en tratamientos sistémicos que permitan mejorar la función celular mediante la eliminación por autofagia de los subproductos tóxicos de la muerte y la regeneración celular.

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Washington University School of Medicine