La terapia génica produce una reversión de la distrofia muscular en los ratones

Un método nuevo de suministro para la terapia génica, ha mostrado que una sola inyección logró llegar a todos los músculos voluntarios de un ratón y revertir el proceso de desgaste muscular que se presenta en la distrofia muscular.

Los investigadores usaron un tipo de vector viral, un tipo especial de adenovirus asociado, (AVA), el cual logró "llegar” a las células musculares sin disparar una respuesta del sistema inmune. El sistema de suministro también se usó para el factor de crecimiento, VEGF (factor de crecimiento endotelial vascular), el cual parece que aumenta la penetración del agente de la terapia génica en los músculos. La fórmula final fue el resultado de ensayar varios métodos diferentes por un período de aproximadamente un año.

"Al dar una sola inyección de este vector AAV, que lleva un gen de mini-distrofina, a la sangre, logramos suministrar niveles terapéuticos de distrofina a cada músculo esquelético y cardiaco de un ratón distrófico adulto”, dijo el autor principal, el Dr. Jeffrey S. Chamberlain, un profesor de neurología y director del Centro de Investigación Cooperativo de Distrofia Muscular en la Escuela de Medicina de la Universidad de Washington en Seattle (WA, EUA). Los resultados fueron publicados en la edición de Agosto 2004, de la revista "Natural Medicine”.

Los hallazgos sugieren que algún día será posible introducir otros genes en los músculos adultos para otras enfermedades. El músculo representa aproximadamente el 40% del cuerpo humano y hay varias enfermedades que implican a la musculatura.



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U. of Washington