La tecnología con iARN silencia el gen que produce la ELA

Los científicos han usado iARN (interferencia al ARN) en un modelo de ratón para silenciar el gen mutante SOD1 que produce la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), familiar, también conocida como enfermedad de Lou Gehring. Este logro tiene un potencial alto para tratar enfermedades previamente intratables.

El iARN se usa para apagar o silenciar genes que producen enfermedades dentro de una célula viva. Un equipo de investigación en la Escuela Médica de la Universidad de Massachusetts (UMMS, Worcester, EUA) liderado por Zuoshang Xu, M.D., Ph.D., diseñó una estrategia para silenciar selectivamente el gen SOD1 mutante. Mediante la administración de iARN en la vena de la cola de un ratón, el equipo del Dr. Xu demostró que se puede silenciar el gen que causa la enfermedad. El Dr. Xu ha estado colaborando con CytRx Corp. (Los Angeles, CA, EUA), que tiene una licencia exclusiva para la tecnología con iARN, concedida por UMMS.

Lo que el Dr. Xu ha logrado en su laboratorio no había sido obtenido anteriormente en la historia de la ELA. Nadie había logrado encontrar una manera de atacar la causa y detener el desarrollo de la enfermedad en lugar de tratar los síntomas, dijo el Dr. Louis J. Ignarro, premio Nobel y vocero científico principal en CytRx.

La ELA es una enfermedad neuro-degenerativa que produce degeneración de las neuronas motoras, atrofia de los músculos esqueléticos y parálisis. La enfermedad es progresiva e invariablemente fatal.




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